Por primera vez, fue aprobado un fármaco que ataca al cáncer por su perfil genético y no por su ubicación en el cuerpo. Es decir que puede ser usado para tratar tumores malignos localizados en el pulmón, las mamas, la próstata, entre otros sitios, siempre y cuando presenten una anormalidad genética en común.

La droga se llama pembrolizumab y pertenece a los tratamientos basados en inmunoterapia, que se centran en fortalecer el sistema inmune para que pueda darle batalla a diferentes enfermedades. El cáncer es una de ellas. A diferencia de la quimioterapia, que mata a las células cancerosas, la inmunoterapia actúa sobre las células del sistema inmune para ayudarlas a atacar a las malignas.

“Hasta ahora, la Food and Drug Administration (FDA, la agencia que controla medicamentos y alimentos en los Estados Unidos) había autorizado tratamientos contra el cáncer guiados por el lugar donde había aparecido por primera vez el tumor maligno –explica Richard Pazdur, jefe de productos oncológicos en el Centro para la Investigación y Evaluación de drogas de la FDA-. Pero el remedio que aprobamos ahora se basa en un marcador genético, sin importar el lugar de localización del tumor original”.

El estudio que lo puso a prueba abarcó a 86 pacientes con tumores localizados en diferentes zonas del organismo: unos los tenían en mamas, otros en próstata, otros en el útero o en los huesos. Una mujer, inclusive, padecía un cáncer muy raro y los médicos le habían informado que no tenía esperanzas de mejora.
En general, las personas que participaron de las pruebas padecían formaciones malignas avanzadas y habían estado bajo tratamientos estándares que no habían dado resultado. Sin embargo también tenían en común algo bueno: una parte de la genética de esos tumores era similar.

Todos portaban mutaciones genéticas que habían destruido la capacidad de las células de reparar su ADN dañado. Fue por eso que estas personas habían sido elegidas para participar del estudio clínico que buscaba probar la habilidad de un fármaco nuevo capaz de fortalecer el sistema inmune para atacar a los tumores.

Experimentos y testeos comenzaron en el año 2013, y no hubo grupo de control, lo que significa que los resultados tuvieron que ser extremadamente contundentes como para que la FDA no haya dudado en aprobar la droga. El laboratorio Merck, que desarrolló el fármaco, llamado pembrolizumab, no hizo los testeos, que fueron llevados a cabo por organizaciones filantrópicas, y que siguen adelante.

Los resultados muestran que la droga logró que en un 85% de los casos (66 pacientes) los tumores se redujeran sensiblemente y se mantuvieran estables, sin aumentar de tamaño. En 18 casos los tumores desaparecieron y no volvieron.

Ante resultados tan contundentes, la FDA decidió aprobar el uso del fármaco para tratar cánceres con tumores sólidos no operables o que ya se diseminaron en el cuerpo de personas que portan un biomarcador celular denominado MSI-H o deficiencia de reparación (dMMR).

Los tumores que más comúnmente presentan esta anomalía genética son los de colon y recto, de endometrio y los de origen gastrointestinal. También puede observarse en cánceres de mamas, próstata, riñón y tiroides.